오가노이드 기반 베체트 장염 치료 임상 결과

오가노이드사이언스와 고려대학교 구로병원 연구팀이 스페인에서 열린 ‘2025년 ESGE Days’에서 자가 조직 기반 장 오가노이드 치료제 ATORM-C의 단기 임상 결과를 발표했다. 이번 임상은 세계 최초로 난치성 베체트 장염 환자를 대상으로 한 오가노이드 치료 연구로 치료의 안전성과 유효성을 동시에 확인하는 데 성공해 큰 주목을 받고 있다. 만성 궤양을 특징으로 하는 희귀 난치성 염증성 장질환인 베체트 장염 치료의 새로운 전기를 예고하는 중요한 연구 결과로 평가된다.

오가노이드 기술이 바꿀 장 질환 치료의 패러다임

오가노이드 기술은 재생의학 분야에서 최근 가장 혁신적인 성과로 손꼽히며, 그중에서도 장 오가노이드의 임상 적용은 난치성 장 질환 치료법의 미래를 새롭게 열고 있다. 오가노이드란 환자 자신의 세포로부터 3차원적으로 배양해 실제 장기의 미니어처와 유사한 조직체를 만드는 혁신적 바이오 기술이다. 오가노이드사이언스와 고려대 구로병원 연구팀이 함께한 이번 ATORM-C 임상 연구는, 자가 조직 기반 맞춤형 치료를 통해 환자별 변이와 병태생리를 극복하고자 하는 시도에서 시작됐다.
베체트 장염은 기존 치료옵션이 제한적이고, 잦은 재발 및 만성적인 궤양으로 환자들의 삶의 질 및 예후에 큰 영향을 미친다. 하지만 오가노이드 기반 치료제는 환자 자신의 장 조직에서 유래한 세포를 사용하여 이식 또는 복원함으로써, 면역학적 거부반응 우려를 최소화하고 효과적으로 손상된 장 조직의 재생을 유도하는 데 초점을 맞춘다. 실제 이번 임상 연구에서 ATORM-C 투여 환자들은 기존 치료 대비 유의미한 임상적 호전과 개선을 보였다.
이처럼 오가노이드 기술의 임상 적용은 기존 면역억제제 및 생물학적 제제 중심의 치료 한계를 극복하고, 매우 정교한 개인 맞춤 재생치료 패러다임으로의 전환 가능성을 단적으로 보여준다. 특히 희귀 난치성 장 질환에 있어 오가노이드 치료법은 글로벌 바이오 시장뿐 아니라 국내 의료계에서도 차세대 의료 혁신의 견인차 역할을 할 것으로 기대를 모으고 있다.

안전성과 유효성, 세계 최초 임상에서 확인

이번 임상 연구의 가장 핵심적인 성과는 오가노이드 기반 치료의 '안전성(safety)'과 '유효성(efficacy)'을 세계 최초로 베체트 장염 환자에서 동시에 입증했다는 데 있다. 연구팀이 스페인 현지에서 직접 발표한 단기 임상 중간 결과에 따르면, ATORM-C를 투여 받은 환자군에서는 심각한 이상 반응 발생 없이 안정적으로 치료가 진행됐으며, 부작용이 나타난 사례는 극히 드물었다.
치료 유효성 측면에서는 내시경 및 영상의학적 평가, 임상 증상의 변화, 그리고 각종 염증 표지자의 수치 변화를 종합적으로 확인했다. 이러한 다각적인 모니터링 결과, 환자들의 궤양 크기 및 염증 정도가 통계적으로 유의하게 감소하며, 일부 환자에서는 장 통증 및 전신 염증 증상 역시 큰 폭으로 개선된 것으로 보고됐다. 이 과정에서도 환자 특이적 면역 거부반응이나 조직외 합병증은 거의 확인되지 않아, 그 안전 프로파일이 높은 점이 특히 주목받았다.
그리고 해당 임상은 전 세계적으로 최초의 베체트 장염 오가노이드 치료 임상이라는 점에서 학계와 업계의 관심을 한 몸에 받고 있다. 앞으로 유사한 희귀 질환 혹은 기타 자가면역성 질환의 임상적 모델로도 오가노이드 기반 치료제 개발의 지평을 넓힐 수 있다는 전망도 나오고 있다.

베체트 장염 치료 시장의 새로운 전기, 후속 연구 기대

이번 연구 결과는 오랜 기간 정체되어 있던 베체트 장염 치료 시장에 혁신적인 돌파구로 작용할 가능성이 크다. 베체트 장염은 흔치 않지만, 일단 발병하면 극심한 통증과 만성 궤양, 생명 위협적 합병증으로 인해 환자들이 일상생활에 큰 어려움을 겪는 대표적인 희귀난치성 질환으로 꼽힌다. 지금까지의 약물요법과 면역조절제, 생물학적 제제 위주의 치료 방식은 한계가 뚜렷했으나 오가노이드 기반 ATORM-C 치료제는 맞춤형 세포 치료라는 획기적 개념으로 차세대 표준 치료 후보로 영역을 넓히게 됐다.
나아가 연구팀은 본 단기 임상에서의 성공을 바탕으로, 장기 추적 관찰 및 대규모 다기관 임상에 대한 계획도 이미 수립 중이다. 향후에는 다양한 베체트 장염 하위 유형이나 반복 재발 케이스에 대한 적용 연구, 그리고 단일 베체트 장염을 넘어 크론병, 궤양성 대장염 등 타 난치성 장 질환군으로 확대할 전망도 밝히고 있다.
이 외에도 오가노이드 치료제의 대량생산, 표준화, 비용절감 기술의 동시 개발이 빠르게 추진되고 있으며, 국내외 바이오업계 및 투자자들의 주목도 점차 높아지고 있다. 실제로 ATORM-C를 탑재한 오가노이드사이언스는 연내 글로벌 기술이전(L/O) 추진과 다양한 해외 임상 네트워크 구축 전략도 세우고 있다.
결론적으로, 오가노이드사이언스와 고려대 구로병원 연구진이 주도한 이번 베체트 장염 환자 대상 오가노이드 치료제 임상 결과는 그 자체만으로도 세계적인 의학사에 기록될 획기적인 성과라 할 수 있다. 치료 안전성과 유효성이라는 두 마리 토끼를 모두 잡았다는 점, 그리고 환자 맞춤 재생 치료의 패러다임을 구체화시켰다는 점에서 큰 의의가 있다. 향후 연구진 및 관련 업계는 장기적 임상 데이터 축적과 글로벌 신약인증 추진, 질환 스펙트럼 확대 등 후속 단계를 본격적으로 진행할 계획이다. 앞으로 오가노이드 기반 치료제가 베체트 장염을 비롯한 다양한 난치성 장 질환 극복의 새로운 표준으로 자리매김할 수 있을지 귀추가 주목된다.